本報（chinatimes.net.cn）記者楊燕 于娜 北京報道
自2017年全球首個CAR-T細胞產品Kymriah上市以來，作為醫療賽道最引人注目的細分領域之一，CGT（細胞與基因治療）行業在研管線便呈現爆發式增長趨勢。
有從業者對《華夏時報》記者表示，得益於細胞療法展現出的臨床治療潛力，目前國內這一領域的臨床研究數量在全球都是數一數二的，有資料顯示，當前國內開展的CAR-T臨床研究登記數量已經超過500項。
就在不久前，致力於開發創新細胞療法的亙喜生物被以最高約為12億美元的價格收購，這也是國內創新藥行業首個被MNC完整收購的biotech案例。
與傳統化藥或是抗體藥物相比，細胞治療針對難以成藥的靶點可以發揮更大的潛能，尤其是在罕見病和治療領域。但從目前已上市產品的銷售情況來看，面世伊始就被冠以“腫瘤神藥”之稱的CAR-T療法，實際上對於醫療配套設施以及個體患者的臨床療效、支付環境等仍有較大的限制，尤其是在實體瘤和通用產品治療領域，仍是行業尚未攻克的座座高山。
“天價療法”的行業現狀
細胞與基因療法正在開創一個疾病領域的新賽道，不容忽視的是，無論是國內還是國外，相關產品的上市往往伴隨著“天價”的標籤。
相關治療方案從藥性到產品再到商品這三品之間有兩道鴻溝需要跨越，一是由於終端的產品或者場景是活的細胞，生產過程中的質粒工程、病毒工程等細胞生產成本和技術壁壘都很高，這種複雜性要求產業鏈分工更為細化，配套的平臺建設更加專業化。隨著國內細胞基因治療管線快速增長，迫切需要可以支撐產業發展的產業鏈。二是由於細胞基因治療投入研發大，生產成本高，治療費用居高不下，可支付性同樣是制約細胞基因治療行業發展的最大因素。
目前已上市CAR-T產品中位隨訪4年OS（總生存期）是44%，對於患者來說療效令人振奮，只不過國內已上市產品定價都在百萬元左右，對很多病人的經濟實力是個考驗。近日，針對支付難題，國內首家CAR-T產品獲批上市企業復星凱特聯合國藥控股公司推出“治不好退一半”的支付計劃，引發行業熱議。
翊博生物聯合創始人程鏵對《華夏時報》記者表示， CAR-T療法成本不菲，如果企業推出類似的支付政策，也從側面說明對於成功率有著一定的底氣。在程鏵看來，目前細胞療法在大B淋巴瘤、骨髓瘤等領域的應用正趨近於成熟，而在領域的探索則還在早期階段。
對於國內CAR-T細胞治療整體發展情況，中國醫學科學院血液病醫院教授邱錄貴曾公開表示，無論從整個CAR-T治療的佈局，還是靶點的開發，臨床研究數量和學術文章發表情況來看，中國在CAR-T領域的實力都不容小覷。
價格之外，大眾往往更容易被CAR-T類產品的“一針見效”所折服，而忽視了其安全性和成功率的問題。2023年年底，多款已獲批上市的CAR-T類產品被美國藥監局（FDA）警示具有致癌風險，給本就經常處於輿論關注焦點的細胞治療行業蒙上了一層陰影。
這一賽道的內卷和同質化傾向值得警惕，就目前階段而言，CAR-T細胞療法被驗證可成藥以及有效的靶點是有限的，比如CD19、BCMA等等，在日前翊博生物主辦的“北京CGT新勢釋出會”上，程鏵同樣強調，細胞治療企業必須找到差異化發展路徑，這就要求企業為行業提供新工具、解決新問題。差異化發展不是把企業降級，而是在另一個賽道上競爭。
據程鏵介紹，翊博生物正致力於創造幫助生物企業找到原創性靶點的技術平臺，這個平臺基於工程化DC細胞技術，致力於找到更新、且在抗癌方面起作用的抗原，為新的腫瘤疫苗、瞄向新靶點的ADC等提供有力支援。
產業鏈還有哪些機會
作為一家在CGT領域深耕多年的生物製藥企業，北京翊博生物集團有限公司（下稱“翊博生物”）持續利用自有的工程化DC細胞前沿技術，賦能行業生命科技創新，加快產業革新，首創人類DC細胞資源庫，在亦莊開發區支援下建設免疫治療技術公共服務平臺，聯合惠每資本建設北京三醫聯動新基建平臺（下稱“一庫兩平臺”）。
2024年，垂直在CGT領域多年、且在DC細胞中有先進優勢的翊博生物正式落地亦莊細胞治療研發中試基地。在亦莊原有強勁的生物醫藥產業力量之上，翊博生物將進一步推進地區CGT產業鏈的豐富與完善。
北京經濟技術開發區管委會主任孔磊表示，亦莊一直高度重視CGT行業發展，建立了亦莊生物醫藥園和細胞治療研發中試基地，具備了雄厚的產業基礎。去年，經開區出臺了《北京經濟技術開發區加快建設“新藥智造”產業高地行動計劃（2023-2025年）》，構建了1+N政策體系，率先聚焦細胞與基因治療等全球產業前沿的細分賽道，助力產業迭代升級。
本次北京CGT釋出會上，在北京市科委、市經信局、經開區管委會領導、陳潤生、俞夢孫等院士的見證下，由翊博生物首創的人類DC細胞資源庫完成揭牌、北京免疫治療技術公共服務平臺正式啟動。
北京免疫治療技術公共服務平臺，是一個為CGT產業鏈做全流程支撐的CRDMO共享技術平臺，該平臺基於翊博生物自主創新的工程化DC細胞技術，由研發端發力，致力於為細胞產業從新靶點發現、抗原呈遞、藥物遞送到產品質控和成果轉化、批次生產等全流程一站式、以產品為核心的解決方案。
當日，北京三醫聯動新基建平臺也在釋出會上落地亦莊，該平臺藉助於翊博生物醫藥創新一體化設施平臺，惠每科技落地800餘家醫院的資訊化基礎設施網路和“三醫”領域全價值賦能平臺，以及惠每數科全場景全流程的藥械商業化賦能平臺，是一條覆蓋產業鏈上下游核心節點的一體化生態體系。
產業環境是創新企業成長的基礎。談及如何打造生物醫藥聚集地，亦莊國投投資總監許偉坦言，對醫藥產業來講，剛創業的公司難點很多，但核心的難點有兩個，一個是把藥開發出來，另外一個就是把拿到的藥賣出去。
“這說明很多公司缺乏體系性的支援。這正是我們支援CGT產業佈局，支援CRO、CDMO發展的原因，我們期待產業功能技術和公共服務平臺能給創新創業公司帶來價值，助力行業發展。”許偉表示。
根據弗若斯特沙利文統計，我國細胞治療市場規模將由2021年的33億元增長至2030年的584億元，CAGR高達53%。其中，CAR-T細胞療法市場規模將由2021年的23億元增長至2030年的287億元。
編輯：顏源主編：陳巖鵬
