近日，美國聯合治療公司（United Therapeutics）宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）以創新性新藥（IND）的方式正式批准了該公司UKidney異種腎移植的臨床試驗申請，這標誌著豬腎移植即將進行正式的人體臨床試驗。
註釋：UKidney是一種試驗性異種腎臟，來源於經過10種基因編輯的豬。其中新增了6個人類基因，以促進其在人體內的免疫耐受和相容性，滅活了4個豬基因，3個基因與排斥反應相關，1個與器官生長有關。
該臨床試驗是一項多中心、開放標籤研究，為1/2/3期組合試驗，無需經過傳統藥物批准中獨立的1期、2期、3期研究。
這項首次人體臨床研究旨在評估UKidney在以下兩組參與者中的安全性和有效性：
1.經評估並確定因醫學原因不適合進行傳統同種異體腎移植的終末期腎病患者；
2.已經進入腎移植等待名單，但在5年內很難等到合適的腎源以及等待過程中可能出現死亡的終末期腎病患者。
試驗過程及終點評估
研究預計首先招募6名終末期腎病患者，隨後擴充套件至50名患者。參與者將接受UKidney移植，隨後進行24周的移植後隨訪。
研究終點包括參與者生存率、腎臟存活率、的改變和移植後24周參與者生活質量的改變。參與者的總生存期和UKidney本身的總生存期也是有效性終點。
安全性終點包括不良事件和嚴重不良事件的發生率、全因死亡率以及蛋白尿、人畜共患感染和機會性感染的發生率。
24周移植後隨訪期結束後，接受UKidney的參與者將繼續接受終身隨訪，包括生存率、UKidney功能以及人畜共患感染的監測。
第一次異種移植預計將在2025年中期左右進行。
聯合治療公司Leigh Peterson博士說：“我們首次異種腎臟臨床試驗的IND獲批，代表著我們在擴大可移植器官可用性的不懈使命中邁出了重要的一步。我們的目標是增加可移植器官的可用性，為大量不能接受同種異體腎臟移植的患者提供終身透析的替代選擇。”
聯合治療公司Noah Byrd博士說：“消除透析需要或限制透析時間可能會提高許多終末期腎病患者的生存率。我們感謝與FDA的合作，推進我們的努力成果，將這種潛在的革命性治療選擇帶給成千上萬的終末期腎病患者。”
除了聯合治療公司（United Therapeutics）外，eGenesis公司也獲得了豬腎移植臨床試驗批准。初期試驗為三名腎衰竭患者，並分階段逐步增加。
既往豬腎移植概況
全球首例豬腎移植
2024年3月21日，美國麻省總醫院對外宣佈，其移植中心外科醫生團隊成功將基因編輯豬腎移植到一名62歲男性（Richard Slayman）體內。這也是世界上首次將豬腎移植到活體受體中。
然而，5月11日，美國麻省總醫院釋出宣告，Richard在手術兩個月後死亡。
據披露，Richard術後共生存51天，死亡原因為意外的心臟事件。
第二例豬腎移植
2024年4月24日，紐約大學朗格尼健康中心宣佈完成第二例豬腎活體移植手術。
這是一名54歲的女性（Lisa Pisano），同時患有嚴重的心力衰竭、終末期腎病和多種慢性疾病。醫生們首次嘗試將胸腺與豬腎同時進行移植，這也是世界首例機械心臟泵和基因編輯豬腎移植聯合手術。
儘管移植腎未出現排斥，但機械心臟泵無法提供足夠的血流，導致腎臟缺血性損傷，術後47天被迫摘除。
當地時間7月9日，紐約大學朗格尼醫學中心宣佈，全球第二例豬腎移植患者去世。
第三例豬腎移植
2024年12月17日，紐約大學朗格尼醫學中心（NYU Langone health）對外宣佈，該院近期完成的一例豬腎移植手術獲得成功，目前患者已脫離透析，一般情況顯著改善。
接受手術的患者名叫Towana Looney，現年53歲，她是第一個接受10個基因編輯的豬腎的人，也是目前世界上存活時間最長的豬腎移植的人。
前幾例豬腎移植主要基於“同情使用”被批准（有點類似“死馬當活馬醫”，沒辦法的辦法時的選擇），而如今豬腎移植正式進入臨床試驗階段，一旦臨床試驗進展順利，不久的將來正式上市供更多患者們使用變得不再遙不可及，有希望給成千上萬的終末期腎病患者帶來新的曙光！
我們期待新療法們百花齊放，各顯神通應用於腎病臨床，改善腎病患者預後！這麼多人在努力，夥伴們更要有信心呀~
參考文獻：
1.United Therapeutics Corporation Announces FDA Clearance of its Investigational New Drug Application for the UKidney Xenotransplantation Clinical Trial.
2.FDA approves clinical trials of pig organ transplants.New York Times.
3.Gene-Edited Pig Kidney Gives Living Donor New Lease on Life.NYU Langone health.
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