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RCC藥物審批中QoL評估方法缺乏一致性。
腎細胞癌（RCC）的治療領域，無論是晚期還是輔助治療方面，都在持續發展和變化。在大多數臨床試驗中，無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）通常被作為主要的評估指標，而對患者生活質量（QoL）的考量往往被忽略。然而，將QoL資料納入試驗，可以為改善患者的生存質量提供依據，併為治療選擇提供更全面的資訊。在2024年歐洲腫瘤內科學會（ESMO）公佈的一項研究（摘要號CN79） [1] ， 旨在明確在支援RCC藥物批准的臨床試驗中，具體採用了哪些與QoL相關的終點指標和評估量表。
試驗方法
搜尋了2005年12月至2024年3月期間在美國（US）、加拿大（CAN）、法國（FRA）、英國（UK）、西班牙（SPA）、義大利（ITA）和葡萄牙（POR）獲批用於RCC治療的所有藥物及其適應症。審閱相關試驗出版物，並收集了關於QoL測量量表的資料，以及QoL是作為次要終點還是探索性終點進行分析的資訊。
試驗結果
在確定的20個獲批適應症中，有14個（70%）由測量了受試者QoL的試驗支援。其中，8個（57%）將QoL分析作為次要終點，而6個（43%）將其作為探索性終點。最常用的QoL量表是功能狀態評分指數-疾病相關症狀（FKSI-DRS）（64%，n=9），其次是癌症患者生活質量核心問卷（QLQ-C30）（43%，n=6）和歐洲五維健康量表-3個水平版本（EQ-5D-3L）（36%，n=5）。其他使用的量表包括歐洲五維健康量表（EQ-5D）（21%，n=3）、FKSI-15（21%，n=3）、FKSI-19（21%，n=3）、歐洲五維健康量表-視覺模擬評分（EQ-VAS）（14%，n=2）、癌症治療功能評價量表-一般量表（FACT-G）（14%，n=2）、FKSI-10（7%，n=1）和FACT-G的心理健康子量表（FACT-G PWB）（7%，n=1）。值得注意的是，在14個包含QoL資料的適應症中，有13個（93%）使用了2種或更多量表。
試驗結論
並非所有已批准的適應症都公開了QoL資料。在那些已經公開資料的適應症中，大約半數將這些資料作為次要終點進行公佈。每個研究採用了不同的QoL量表組合，這反映出試驗之間在評估方法上缺乏一致性。在RCC治療領域，若缺乏一致且公正的QoL資料測量標準，患者如何全面瞭解治療對其生活質量的影響？展望未來，比較不同試驗中用於識別生活質量變化的引數，並評估與標準治療相比，有多少試驗顯示了持續改善或生活質量的提升，這將是非常有價值的。
總結
本研究對近年來RCC藥物審批中QoL資料的公開情況與評估方法進行了深入分析。結果顯示，儘管越來越多的RCC臨床試驗開始關注QoL評估，但並非所有已批准的適應症都公開了相關資料。這一現狀表明，在RCC治療領域，QoL評估的重要性仍未得到充分認識。
在已經公開QoL資料的適應症中，大約半數將QoL作為次要終點進行公佈，而非主要終點。這反映出臨床試驗設計者在確定研究終點時，仍然更傾向於關注生存期等傳統指標，而忽視了QoL對患者整體治療效果的重要性。此外，不同研究採用了不同的QoL量表組合，這進一步加劇了評估方法上的不一致性。這種不一致性不僅影響了資料的可比性，也給患者和臨床醫生帶來了困惑。
為了提升RCC治療中QoL評估的準確性和一致性，未來需要制定更加統一和規範的QoL評估標準。同時，臨床試驗設計者也應更加重視QoL評估，將其納入主要終點範疇，以便更全面地反映治療效果。此外，還需要加強跨學科合作，共同推動RCC治療中QoL評估的研究進展。
最後，本研究結果也提示，在RCC治療中，除了關注生存期等傳統指標外，還應更加關注患者的生活質量。只有綜合考慮多個方面的治療效果，才能為患者提供更加全面、個性化的治療方案，從而提升患者的整體滿意度和治療效果。
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參考文獻：
[1].Rowanne E. Seadon,et al.Quality-of-Life (QoL) data published by clinical trials supporting drug approvals for renal cell carcinoma (RCC)
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