如何找到一個患者和醫保能負擔得起，同時企業又能夠盈利的基因藥物定價平衡點，鼎新基因給出了自己的答案。
撰文 |魏欣然
10月19日上午，第五屆“泰山獎”平行分論壇“價值醫療在全鏈條創新藥械產業發展中的應用”在上海市楊浦區召開。本次會議引起了醫療、醫藥相關領域多位專家、學者、企業與創新產業管理者的參與和關注。
鼎新基因創始人周睿出席本次大會，並發表主題演講。周睿詳細介紹了基因治療的歷史沿革與重要性，並分享了鼎新基因在RRG001眼內注射液、RRG003等基因藥物研發領域的成果，以及對基因治療產品的定價邏輯、研發成本、佈局策略等方面的深入思考。
鼎新基因創始人 周睿
高昂成本造就天價基因藥
周睿首先介紹了基因治療的發展歷史。從1989年首個帶基因標記的臨床試驗正式完成，到2020年基因編輯科學家夏彭迪耶（Charpentier）和杜德娜（Doudna）獲得2020年諾貝爾化學獎，基因治療經歷了從“山重水複疑無路”到“柳暗花明又一村”的漫長曆程。
基因治療作為第三次藥物技術革命的核心之一，在醫療領域的意義非凡。傳統的化學藥與蛋白藥物都要求患者長期用藥甚至終身用藥，然而基因治療以其“個性化、可預見性、可預防性、患者可參與性”的特點，解決了生物藥不能實現靶向胞內靶點的短板，為上百種遺傳疾病以及其他疾病提供了潛在的治癒機會。
然而，正是由於基因治療藥物能夠“直達本質，一次性從基因層面解決疾病問題”的特性，以及其研發、製造成本過高的現狀，傳統的基因治療藥物往往價格十分高昂，一次治療動輒數百萬美金，可以說是在“拿生命的價值來界定藥品的價格”，老百姓對於這類藥品只能望洋興嘆。
基於這樣的原因和背景，周睿決定從支付端和供給側探尋基因治療產品的定價邏輯，從而找到控制藥物價格行之有效的方法。周睿認為，從支付端來考量，基因治療產品的定價取決於目標覆蓋人群量級、現有治療的醫療負擔、疾病的危害程度以及生命和健康的價值等具體因素。
而從供給側來考量，基因治療產品的定價則受到上市前所有直接開發成本、間接開發成本、市場覆蓋率、庫存和損耗等因素的影響。而如何找到一個患者和醫保能負擔得起，同時企業又能夠盈利的定價平衡點，便成了周睿以及鼎新基因的首要目標。
以終為始，做老百姓用得起的基因藥
周睿談到，鼎新基因堅持以終為始，致力於做出老百姓用得起的基因好藥，而為了實現這一目標，公司也做出了多方面的努力和探索。
首先，佈局有臨床價值的管線。透過佈局眼科多維度技術、耳聾基因治療、罕見病與慢病管理、代謝穩態管理等業務管線，鼎新基因多點創新設計解決了基因治療的安全性、有效性痛點，並降低了RRG001等藥物的生產成本與價格。
鼎新基因產品從早期分子設計即考慮如何提高分子PD/PK的特徵，同時透過表達元件的最佳化解決分子在體內的高表達，從而達到全球最低的有效給藥劑量，而且公司透過不斷突破工業製造的瓶頸，實現了上下游的有效銜接以及產量、質量的平衡，降低了基因治療產品的直接生產成本，環環相扣的研發思路成就了鼎新產品極具市場競爭力的成本優勢。
其二，制定周密的新藥整體開發策略。透過採取啞鈴研發模式，以自主研發為主，建立全球合作視野，同時與KOL進行深度合作並加速轉化，鼎新基因實現了成熟靶點和前沿靶點平衡佈局以及全鏈條的合作共贏。
其中，周睿特別介紹了AAV基因治療藥物RRG001眼內注射液，這種藥物具有全球Best in class潛力，安全性和療效均優於海外同類產品。同時也介紹了OTOF突變（DFNB9）先天性耳聾基因治療藥物RRG003的研發過程。鼎新基因在全球率先完成了首例DFNB9耳聾基因治療，在臨床POC（概念驗證）上取得了突破性進展，RRG003第一階段的臨床研究成果也在全球醫學頂級期刊《柳葉刀》上順利發表，第二階段的臨床研究成果則發表在Nature Medicine。
在演講的最後，周睿重申了鼎新基因的公司使命與願景，即“讓人類遠離病痛，讓生命綻放精彩”和成為“基因精準遞送行業的領導者”。在實現“做出老百姓用得起的基因好藥”這一目標的道路上，鼎新基因還將繼續“上下而求索”，為根除病痛、實現廣泛可及的醫療服務貢獻出自己的力量。
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